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Approvata in UK la prima terapia genica basata su CRISPR

L’ente regolatorio britannico MHRA ha approvato (in maniera condizionata) Casgevy (nota anche come exa-cel o CTX001), la terapia basata su cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente mediante la tecnologia CRISPR/cas. Il prodotto, frutto della collaborazione tra Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, è destinato al trattamento dell’anemia falciforme e beta-talassemia in pazienti con almeno 12 anni. L’approvazione dell’ente britannico […]

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II Borsa di studio della durata di 32 mesi sulle Terapie Avanzate presso l’Ospedale San Bortolo di Vicenza, Azienda ULSS 8 BERICA

E’ stata appena messa a bando un’altra borsa di studio PNRR sulle Terapie Avanzate presso la UOC di Ematologia, Ospedale San Bortolo di Vicenza, Azienda ULSS 8 BERICA. Scadenza per applicare: 01/12/23 La borsa di studio a tal fine prevede i seguenti obiettivi formativi: – l’apprendimento di tecniche di coltura cellulare, produzione e manipolazione di

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Borsa di studio della durata di 32 mesi sulle Terapie Avanzate presso l’Ospedale San Bortolo di Vicenza, Azienda ULSS 8 BERICA

C’è tempo fino al 25 novembre per potersi candidare alla Borsa di Studio PNRR sulle Terapie Avanzate presso la UOC di Ematologia, Ospedale San Bortolo di Vicenza, Azienda ULSS 8 BERICA. Come descritto nel bando, la borsa di studio prevede i seguenti obiettivi formativi: – l’apprendimento delle tecniche di monitoraggio delle cellule CAR-T in pazienti

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Linfociti antivirali, all’IRCCS G. Gaslini autorizzata la somministrazione nei pazienti affetti da immunodepressione congenita o acquisita

Il Centro Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche del Gaslini fornirà i linfociti T antivirali (già in uso per i pazienti sottoposti a trapianto), anche ai pazienti che hanno uno stato di immunodepressione congenita o acquisita ma non trapiantati. L’IRCCS G. Gaslini ha infatti ottenuto l’autorizzazione di AIFA alla somministrazione di linfociti antivirali nei pazienti affetti

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CAR-T contro l’antigene oncofetale CLDN6: pubblicati su Nature Medicine i risultati della sperimentazione di fase I di BioNTech che combina la terapia CAR-T con vaccino a RNA

BioNTech ha annunciato all’ESMO e pubblicato su Nature Medicine i dati di follow-up del suo primo studio di Fase 1/2 che valuta la sicurezza e l’efficacia di BNT211, il candidato alla terapia con cellule CAR-T mirate contro Claudina-6 (CLDN6) in pazienti con tumori solidi refrattari/recidivanti CLDN6-positivi. I dati mostrano segnali incoraggianti di attività clinica e

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Anemia falciforme, sul NEJM i risultati di una sperimentazione con staminali ematopoietiche modificate con CRISPR/CAS

OTQ923, l’innovativa terapia basata su cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente mediante la tecnologia CRISPR/CAS per l’anemia falciforme, è stata utilizzata con successo nella sperimentazione clinica di fase I portata avanti da Novartis. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2215643 ) e comprendono lo sviluppo preclinico della terapia e i risultati clinici sui primi tre pazienti.

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La Fondazione Telethon commercializzerà Strimvelis in Europa. Ok dall’EMA dopo il ritiro della Orchard Therapeutics PLC

Per la prima volta al mondo, sarà un’organizzazione non profit, la Fondazione Telethon, ad assumersi la responsabilità della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, la terapia genica per l’immunodeficienza ADA-SCID (Strimvelis), realizzato dal frutto del lavoro dei ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-TIGET) di Milano, di cui l’IRCCS Ospedale San Raffaele a oggi è l’unico centro autorizzato alla sua somministrazione.

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La biotech italiana AAVantgarde raccoglie 61 milioni di euro per portare avanti la sua ricerca nelle terapie geniche

La società biotecnologica AAVantgarde Bio ha annunciato la chiusura di un finanziamento di serie A da 61 milioni di euro. AAVantgarde ha due piattaforme proprietarie di trasferimento di geni di grandi dimensioni basate su AAV: una che sfrutta il DNA ricombinante, denominata doppio ibrido; e un trans-splicing proteico, denominato AAV intein.

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La terapia CAR-T Ciltacabtagene autoleucel (Janssen) riduce il rischio di progressione nei pazienti con mieloma multiplo refrattari alla lenalidomide

Sono stati pubblicati sul NEJM i risultati dello studio clinico di fase III della Janssen che ha valutato l’efficacia della terapia CAR-T che riconosce il BCMA rispetto alle terapie standard per pazienti con mieloma multiplo refrattari al trattamento con lenalidomide.

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