Le Terapie Avanzate o ATMP sono medicinali biologici che vengono classificati in quattro gruppi principali:
- Medicinali di terapia genica: contengono o consistono di un acido nucleico ricombinante in grado di indurre un effetto terapeutico, profilattico o diagnostico. I medicinali di terapia genica permettono di regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genetica. Nel caso di malattie genetiche in cui un gene è difettoso o assente, la terapia genica consiste nel trasferire la copia funzionante del gene in questione.
- Medicinali di terapia cellulare somatica: contengono o consistono di cellule o tessuti che sono stati manipolati in modo rilevante così da modificarne le caratteristiche biologiche, le funzioni fisiologiche o le proprietà strutturali o che non sono destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni originarie nell’organismo. Lo scopo della terapia con cellule somatiche è quello di trattare, prevenire o diagnosticare le malattie. Le cellule o i tessuti possono essere di origine autologa (derivati dal paziente stesso), allogenica (ottenuti da un donatore) o xenogenica (derivati da un donatore di una specie animale differente dall’uomo).
- Medicinali di ingegneria tessutale: contengono cellule o tessuti che sono stati sottoposti ad una rilevante manipolazione o non destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni originarie nell’organismo, con lo scopo di riparare, rigenerare o sostituire tessuti umani.
- Medicinali per terapie avanzate combinate: contengono uno o più dispositivi medici come parte integrante del medicinale a base di cellule o tessuti.
Per maggiori approfondimenti: https://www.aifa.gov.it/terapie-avanzate