BioNTech ha annunciato all’ESMO e pubblicato su Nature Medicine i dati di follow-up del suo primo studio di Fase 1/2 che valuta la sicurezza e l’efficacia di BNT211, il candidato alla terapia con cellule CAR-T mirate contro Claudina-6 (CLDN6) in pazienti con tumori solidi refrattari/recidivanti CLDN6-positivi. I dati mostrano segnali incoraggianti di attività clinica e una maggiore persistenza di cellule CAR-T specifiche per il cancro quando combinate con CARVac, il vaccino basato sulla tecnologia BioNTech RNA/lipoplessi che codifica per l’antigene CLDN6.
I dati pubblicati su Nature Medicine sono stati anche presentati all’ESMO a Madrid dal Prof. John Haanen. “Il nostro obiettivo è sbloccare il potenziale delle CAR-T per i tumori solidi e contribuire a migliorare i risultati per un’ampia gamma di tumori difficili da trattare”, ha affermato il Prof. Özlem Türeci, Cofondatore e Direttore medico presso BioNTech. “BNT211 mira ad affrontare due dei limiti chiave degli approcci con cellule CAR-T nei tumori solidi, vale a dire la mancanza di bersagli superficiali cellulari specifici per il cancro e la persistenza limitata delle cellule CAR-T. Per affrontare questa sfida, abbiamo progettato una terapia cellulare CAR-T autologa specifica per CLDN6 che combiniamo con il nostro vaccino CARVac basato su mRNA”.
I dati presentati includono 44 pazienti che hanno ricevuto cellule CAR-T CLDN6 a quattro livelli di dose da sole o in combinazione con CARVAC. Dei pazienti trattati 16 avevano tumori a cellule germinali, 17 carcinoma ovarico e 11 pazienti avevano altri tipi di tumore. Nel corso dell’incremento della dose, è stato osservato un aumento dose-dipendente degli eventi avversi, con sindromi a rilascio di citochine che si sono verificati in 23 dei 44 pazienti valutabili per la sicurezza. Nella maggior parte dei casi, questi erano di grado 1 e 2, con un paziente con un grado 3 e uno con un evento di grado 4. Eventi neurotossici sono stati osservati solo in 2 pazienti. Dei 44 pazienti totali, 38 erano valutabili in termini di efficacia. Il tasso di risposta globale è stato del 45%, mentre il tasso di controllo della malattia è stato pari 74%. Nei pazienti trattati con la dose più elevata, il tasso di risposta è stato del 59% e il tasso di controllo della malattia è stato del 95%.