L’ente regolatorio britannico MHRA ha approvato (in maniera condizionata) Casgevy (nota anche come exa-cel o CTX001), la terapia basata su cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente mediante la tecnologia CRISPR/cas. Il prodotto, frutto della collaborazione tra Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, è destinato al trattamento dell’anemia falciforme e beta-talassemia in pazienti con almeno 12 anni.
L’approvazione dell’ente britannico è avvenuta sulla base di due sperimentazioni cliniche ancora attive che hanno mostrato tassi di risposta estremamente elevati e profili di tossicità accettabili. I due studi continueranno però ad essere monitorati per valutare la durata del beneficio clinico registrato e la possibilità di insorgenza di eventi avversi tardivi.
In particolare, nello studio clinico sull’anemia falciforme, 45 pazienti hanno già ricevuto Casgevy, ma solo i primi 29 sono stati inclusi nell’analisi provvisoria primaria per motivi di tempo. Di questi pazienti eleggibili, 28 (97%) non presentavano crisi dolorose gravi per almeno 12 mesi dopo il trattamento.
Nello studio clinico sulla β-talassemia trasfusione-dipendente, 54 pazienti sono stati trattati con Casgevy, ma anche qui l’analisi provvisoria è stata effettuata prendendo in considerazione solo i primi 42 pazienti. Di questi, 39 (93%) non hanno avuto bisogno di trasfusioni di globuli rossi per almeno 12 mesi dopo il trattamento. I restanti tre hanno avuto una riduzione di oltre il 70% nella necessità di trasfusioni di globuli rossi.
Gli effetti collaterali del trattamento erano simili a quelli associati ai trapianti di cellule staminali autologhe (dalle cellule di una persona), inclusi (ma non limitati a) nausea, affaticamento, febbre e aumento del rischio di infezione.
Durante gli studi non sono stati identificati problemi significativi per la sicurezza, anche se la sicurezza continuerà ad essere attentamente monitorata dall’MHRA e dal produttore.