Il trapianto di cellule staminali cerebrali in pazienti affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva è sicuro, molto ben tollerato e con possibili effetti duraturi e protettivi da ulteriori danni al cervello dei pazienti. È questo quanto emerge dallo studio coordinato dall’Ospedale IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza (CSS) di San Giovanni Rotondo e ideato dal prof. Angelo […]
Per la prima volta al mondo, sarà un’organizzazione non profit, la Fondazione Telethon, ad assumersi la responsabilità della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, la terapia genica per l’immunodeficienza ADA-SCID (Strimvelis), realizzato dal frutto del lavoro dei ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-TIGET) di Milano, di cui l’IRCCS Ospedale San Raffaele a oggi è l’unico centro autorizzato alla sua somministrazione.
La società biotecnologica AAVantgarde Bio ha annunciato la chiusura di un finanziamento di serie A da 61 milioni di euro. AAVantgarde ha due piattaforme proprietarie di trasferimento di geni di grandi dimensioni basate su AAV: una che sfrutta il DNA ricombinante, denominata doppio ibrido; e un trans-splicing proteico, denominato AAV intein.
Sono stati pubblicati sul NEJM i risultati dello studio clinico di fase III della Janssen che ha valutato l’efficacia della terapia CAR-T che riconosce il BCMA rispetto alle terapie standard per pazienti con mieloma multiplo refrattari al trattamento con lenalidomide.