La società biotecnologica AAVantgarde Bio ha annunciato la chiusura di un finanziamento di serie A da 61 milioni di euro. AAVantgarde ha due piattaforme proprietarie di trasferimento di geni di grandi dimensioni basate su AAV: una che sfrutta il DNA ricombinante, denominata doppio ibrido; e un trans-splicing proteico, denominato AAV intein. L’azienda, con base in Italia, sta convalidando le piattaforme in due programmi principali: la retinite pigmentosa associata alla Sindrome di Usher di tipo 1 B (Usher1B), utilizzando la piattaforma a doppio ibrido; e la malattia di Stargardt, utilizzando AAV intein. Grazie a questo fondo sarà finanziato il completamento di uno studio POC (first-in-man proof of concept) in soggetti con Usher1B e sarà possibile sviluppare il programma AAV intein fino all’ingresso in clinica del vettore per la malattia di Stargardt. L’azienda intende inoltre perseguire programmi oltre l’oftalmologia.
Questo il comunicato ufficiale.
Credit: Jazzlw, CC BY-SA 4.0 <https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0>, via Wikimedia Commons