Heidelberg, 22-24 giugno
Le malattie rare sono state a lungo considerate le “orfane” della Medicina: di importanza insufficiente per meritare gli investimenti necessari per il progresso scientifico e terapeutico. Ma questa situazione sta rapidamente cambiando. La legislazione sui farmaci orfani ha avuto successo nello stimolare l’innovazione terapeutica e sia i pazienti che le aziende farmaceutiche hanno beneficiato dello sviluppo di nuovi farmaci, sebbene questi progressi siano ancora limitati a un numero limitato di malattie. L’avvento delle terapie genetiche è ora destinato a rendere le malattie rare una delle principali aree di innovazione della medicina, con i difetti di un singolo gene che rappresentano l’obiettivo ideale per lo sviluppo di prodotti di terapia medicinale avanzata (ATMP), come la terapia genica e altre terapie genetiche innovative ( ad esempio terapia con mRNA e terapia con oligonucleotidi antisenso).
Tuttavia, con nuove opportunità arrivano nuove sfide, come la sicurezza, l’efficacia a lungo termine, la sostenibilità, i prezzi e la fornitura di accesso a questi nuovi farmaci innovativi. Questo corso si propone di esplorare come queste tecnologie vengono applicate, utilizzando le malattie metaboliche ereditarie come esempi e come questo potrebbe cambiare la nostra pratica in futuro.
Questo corso dovrebbe attrarre operatori sanitari e scienziati interessati alle terapie genetiche, nonché quelli dell’industria farmaceutica e delle autorità di regolamentazione coinvolte nello sviluppo e nella concessione di licenze di queste nuove terapie.
Credit Photo By: Mohri UNU