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L’ente regolatorio britannico MHRA ha approvato (in maniera condizionata) Casgevy (nota anche come exa-cel o CTX001), la terapia basata su cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente mediante la tecnologia CRISPR/cas. Il prodotto, frutto della collaborazione tra Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, è destinato al trattamento dell’anemia falciforme e beta-talassemia in pazienti con almeno 12 anni. L’approvazione dell’ente britannico

Il Centro Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche del Gaslini fornirà i linfociti T antivirali (già in uso per i pazienti sottoposti a trapianto), anche ai pazienti che hanno uno stato di immunodepressione congenita o acquisita ma non trapiantati. L’IRCCS G. Gaslini ha infatti ottenuto l’autorizzazione di AIFA alla somministrazione di linfociti antivirali nei pazienti affetti

BioNTech ha annunciato all’ESMO e pubblicato su Nature Medicine i dati di follow-up del suo primo studio di Fase 1/2 che valuta la sicurezza e l’efficacia di BNT211, il candidato alla terapia con cellule CAR-T mirate contro Claudina-6 (CLDN6) in pazienti con tumori solidi refrattari/recidivanti CLDN6-positivi. I dati mostrano segnali incoraggianti di attività clinica e

OTQ923, l’innovativa terapia basata su cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente mediante la tecnologia CRISPR/CAS per l’anemia falciforme, è stata utilizzata con successo nella sperimentazione clinica di fase I portata avanti da Novartis. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2215643 ) e comprendono lo sviluppo preclinico della terapia e i risultati clinici sui primi tre pazienti.