Per la prima volta al mondo, sarà un’organizzazione non profit, la Fondazione Telethon, ad assumersi la responsabilità della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, la terapia genica per l’immunodeficienza ADA-SCID (Strimvelis), realizzato dal frutto del lavoro dei ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-TIGET) di Milano, di cui l’IRCCS Ospedale San Raffaele a oggi è l’unico centro autorizzato alla sua somministrazione.
L’anno scorso, infatti, l’azienda farmaceutica anglo-statunitense Orchard Therapeutics PLC, titolare del prodotto, aveva annunciato di voler disinvestire nel campo delle immunodeficienze primitive. E oggi, dopo il parere positivo dell’EMA (Agenzia europea del farmaco), la Commissione europea ha approvato il trasferimento a Telethon dell’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa della stessa terapia.
Questo farmaco, di cui l’AIFA aveva autorizzato il rimborso nel 2016, viene somministrato presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, unico centro ad oggi autorizzato, ed è interamente frutto della ricerca svolta dall’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-TIGET) e dell’impegno di Fondazione Telethon nel trasformare questi risultati in un farmaco. Ad oggi sono stati trattati complessivamente 45 pazienti, provenienti da oltre 20 paesi del mondo.