Anemia falciforme, sul NEJM i risultati di una sperimentazione con staminali ematopoietiche modificate con CRISPR/CAS
OTQ923, l’innovativa terapia basata su cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente mediante la tecnologia CRISPR/CAS per l’anemia falciforme, è stata utilizzata con successo nella sperimentazione clinica di fase I portata avanti da Novartis. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2215643 ) e comprendono lo sviluppo preclinico della terapia e i risultati clinici sui primi tre pazienti.
