La terapia CAR-T Ciltacabtagene autoleucel (Janssen) riduce il rischio di progressione nei pazienti con mieloma multiplo refrattari alla lenalidomide

Sono stati pubblicati sul NEJM i risultati dello studio clinico di fase III della Janssen che ha valutato l’efficacia della terapia CAR-T che riconosce il BCMA rispetto alle terapie standard per pazienti con mieloma multiplo refrattari al trattamento con lenalidomide. Lo studio, che ha coinvolto 419 pazienti, ha riportato nei pazienti trattati con la terapia CAR-T riduzione del rischio di progressione. Mentre il gruppo con terapia standard ha mostrato un percentuale di sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi del 48,6%, nel gruppo trattato con Ciltacabtagene autoleucel il 75,9% dei pazienti non è andato in progressione. Inoltre, un percentuale maggiore di pazienti nel gruppo trattato con CAR-T ha mostrato una risposta completa (73,1% vs 21,8%) e l’assenza di malattia residua minima (60,6% vs 15,6%).

Sulla base dei risultati di questo studio è stata richiesta di recente all’EMA l’autorizzazione per una nuova indicazione di Ciltacabtagene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto da una a tre linee di trattamento precedenti, tra cui un inibitore del proteasoma (PI) e un agente immunomodulante (IMiD), e nei quali si è verificata progressione della malattia durante l’ultima terapia e refrattarietà a lenalidomide.